O Brasil está em processo de desenvolvimento de uma terapia gênica inovadora para combater a anemia falciforme, com o objetivo de integrá-la ao Sistema Único de Saúde (SUS). Atualmente, cerca de 80 mil brasileiros sofrem dessa doença genética para a qual não há tratamento disponível. Enquanto nos Estados Unidos foi aprovada, em dezembro, a primeira terapia de edição de DNA para tratar a anemia falciforme, o Brasil busca criar sua própria tecnologia para incorporar esse tratamento avançado no SUS, abordando assim a questão do acesso ao procedimento.
O Proadi, em colaboração com o Ministério da Saúde e hospitais privados, fortalece a rede pública. Cientistas do Hospital Albert Einstein lideraram esforços utilizando a técnica CRISPR-Cas9 premiada com o Nobel de bioquímica.
A equipe liderada pelo imunologista Ricardo Weinlich já realizou modificações bem-sucedidas em amostras de células extraídas. Se as modificações passarem nos testes, planeja-se iniciar testes clínicos no Brasil em dois anos. A terapia envolve modificar geneticamente as células do paciente em laboratório, ao contrário do transplante de medula óssea para tratar a anemia falciforme.
A anemia falciforme é uma condição hereditária que afeta a produção de hemoglobina, a proteína responsável pelo transporte de oxigênio no sangue. Isso resulta em células sanguíneas com formato anormal, aumentando o risco de doenças cardiovasculares e crises de dor aguda, entre outros problemas de saúde. A mutação que causou a doença surgiu na África, e ela é mais prevalente em famílias negras.
O transplante de medula óssea, atualmente usado como tratamento, nem sempre é viável, pois requer um doador compatível, geralmente um irmão. A terapia CRISPR possibilita modificar e reintroduzir as células do próprio paciente para corrigir o problema, eliminando a necessidade de doadores externos.
O projeto liderado pelo Hospital Israelita Albert Einstein não visa apenas desenvolver a terapia, mas também garantir sua acessibilidade, especialmente para a população que historicamente depende do SUS devido a questões de racismo estrutural. O objetivo é estabelecer protocolos com o Ministério da Saúde para distribuir a tecnologia como parte do SUS, sem buscar patentes ou royalties.
Além disso, outros cientistas no Brasil, como os do Instituto D’Or (IDOR), estão explorando abordagens alternativas para tornar a terapia mais acessível, como a administração do CRISPR por via venosa, eliminando a necessidade de transplante. Essas pesquisas visam não apenas tratar a anemia falciforme, mas também superar desafios logísticos e financeiros associados ao atual procedimento de transplante de medula óssea. Embora essas pesquisas ainda estejam em fases iniciais, oferecem esperança promissora para ampliar as opções de tratamento para a anemia falciforme e melhorar o acesso a essa inovação médica.
